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Layla

Eduardo Mirón López
@EduardoMironLpz


Para los aficionados al rock y especialmente para los fans de Eric Clapton, Layla es un nombre conocido, pero este artículo no habla de la canción. Layla también es el nombre de una niña de poco más de un año a la que con pocos meses se le diagnosticó una leucemia linfoblástica aguda. La enfermedad demostró ser inusualmente agresiva, pero veremos como los últimos avances en medicina y genética pudieron salvarla.

Primero describamos al enemigo. La leucemia linfoblástica aguda infantil (LLA) es un tipo de cáncer que afecta a la sangre y la médula ósea, es el cáncer más común en los niños y generalmente empeora con rapidez si no es tratado. La médula ósea de un niño sano produce células madre sanguíneas, que se convierten en glóbulos rojos, plaquetas, glóbulos blancos o linfocitos (esto últimos producen los anticuerpos y son el pilar del sistema inmune). En un caso de LLA, la mayoría de las células madre sanguíneas se convierten en linfocitos (disminuyendo el número de los otros tipos con los problemas que ello conlleva), que además son defectuosos (resultando en un sistema inmunitario muy débil). El tratamiento para los afectados por esta enfermedad pasa por eliminar las células defectuosas (mediante quimioterapia, radioterapia u otro método) y si tras esto la médula del mismo paciente no deje de crear de células cancerígenas, hay que añadir un trasplante de médula.

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El cáncer de Layla era especialmente agresivo. No era posible eliminar las células leucémicas por completo, su médula continuaba produciéndolas, no se encontraban células madre sanguíneas sanas en su médula y no había ningún donante compatible. Ante esto los médicos se quedaron sin más opciones y cuando la pequeña cumplía un año tuvieron que admitir ante sus padres que sólo podían plantear cuidados paliativos durante el corto tiempo que la niña siguiese viva. Los padres de Layla removieron cielo y tierra y finalmente se agarraron a un clavo ardiendo: una técnica experimental hasta entonces sólo probada en ratones de laboratorio. Podría haber ido mal, fatal o no haber dado ningún resultado, pero como he adelantado la historia acaba bien.

Si nos abstraemos y decimos que los linfocitos son la policía en el cuerpo, ¿qué ocurre cuando en una persona sana aparece un linfocito defectuoso? En ese caso llegan los de asuntos internos, que se llaman linfocitos T, y hacen “desaparecer” al miembro improductivo del cuerpo. En los casos en que los linfocitos T no son capaces de reconocer a las células cancerígenas, existen métodos para alterar algunos linfocitos T del paciente para que detecten al enemigo y devolverlos para que se multipliquen y destruyan a los linfocitos indeseables. En el caso de Layla no había linfocitos T de los que partir, pero había gente que ya trabajaba pensando en casos así.

Las células cancerígenas de Layla tenían un punto débil, todas ellas estaban cubiertas de una proteína llamada CD19 que ellas mismas producían. Un grupo de investigadores llevaba tiempo trabajando en producir linfocitos T que atacasen a las células cubiertas en CD19 (primera modificación genética), con la ventaja añadida de que se les había inhibido la producción de la proteína que las identifica como parte del sistema de una determinada persona (segunda modificación genética). Idealmente habían producido un perro de presa de leucemias CD19 positivas que ningún sistema inmunitario podía reconocer como extrañas, evitando así cualquier rechazo por el receptor.

desarrollo UCART19

De la idea al hecho va un trecho, mucho estudio y más trabajo aún. El uso de estas células modificadas en laboratorio estaba aún lejos de permitirse, pero Layla no podía esperar y sus padres se la jugaron. Afortunadamente funcionaron a la perfección. Tras una única inoculación de las llamadas por sus desarrolladores UCART19 y tras un mes de aislamiento para proteger el débil sistema inmunitario de la pequeña, la leucemia había desaparecido. Las UCART19 habían destruido las células cancerígenas y la médula estaba limpia, es más, un 7% de su médula eran células que producían UCART19 y hacían imposible que su cáncer se regenerase. Tras otro trasplante de médula y un mes más de hospital, la niña ha podido volver a casa con sus padres.

Los estudios de las UCART19 continúan y los investigadores hacen pruebas periódicas a Layla, no queriendo dar por satisfactorio el tratamiento hasta que la pequeña lleve un año libre de leucemia. En cualquier caso es un hecho prometedor que recompensa el esfuerzo de estos y todos los científicos que investigan técnicas de modificación genética.

Continúa el camino...
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